化學合成藥物的治療方式，一直以來都是人類對抗疾病的重要武器，然而仍存在某些疾病尚未找到有效且合適的藥物，或是無法完全治癒，因此基因層面的創新治療便成為重要的研發方向。除了DNA較為人熟知以外，近幾年RNA(核醣核酸)領域的研究也有了開創性的發現，「核糖核酸干擾」（RNAi）作用可使得細胞裡某些基因發生沉默現象，避免致病性的蛋白質產生，RNAi的基因沉默作用可看成細胞內基因體的「免疫反應」，是近年來基因學中針對細胞內調控機制極為重大的發現，也獲得諾貝爾醫學獎的肯定。
艾拉倫藥廠便是由一群傑出且嫻熟於RNAi治療的專業團隊組成，其創新藥物「詠葆玖Onpattro (成分名patisiran)」成為全球第一款經過美國食品藥物管理局(FDA)與台灣食藥署雙重批准的RNAi藥物，即將在台上市。Patisiran可針對甲狀腺素運載蛋白(Transthyretin, TTR)發生基因突變所引起的遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hereditary transthyretin-mediated ATTR amyloidosis, hATTR amyloidosis)有明確的控制效果，明年有望為此類罕病病患帶來希望。
RNAi療法具有劃時代的意義，完全突破傳統，顛覆了學界過去對生物基因調控的認知，可說是改寫藥理學的重大發現，為醫藥研究與治療指出了全新方向，目前研發進展也包括了B型肝炎、新冠肺炎等RNA病毒感染後導致的重大疾病，未來國人將優先享受先進治療的保障，
小中之小、重中之重，台灣獨有罕病型受全球注目
Alnylam艾拉倫藥廠一直秉持著大膽的願景，將科學假設化為現實，應用本世紀重大科學突破的RNAi技術，阻礙特定致病基因的表現，進而干擾或抑制病理性蛋白質的生成，針對遺傳性澱粉樣多發性神經病變(hATTR amyloidosis) 罕病患者的臨床試驗也罕見地納入台灣常見的獨有基因型Ala97Ser，Alnylam艾拉倫藥廠醫藥事務處曾冠喬醫師分享，全球研究一共在19個國家中的44個地區展開，共納入225的患者，而台灣案例就佔了8%，全台估計約100多例的hATTR患者，已有1成患者於臨床試驗中獲得本項創新藥物的治療，在18個月時的神經系統損害，生活質量，營養狀況和殘疾方面皆顯示出顯著改善、罕病控制成效良好。在該研究階段性目標完成後，Alnylam艾拉倫藥廠也將持續照顧台灣的患者，期望透過RNAi改變過去治療選擇有限、甚至無法被治療的患者處境。
臺大醫院神經部主治醫師趙啟超醫師便是本項臨床研究單位的台灣團隊成員之，趙啟超醫師表示，以家族性澱粉樣多發性神經病變為例，這是一種顯性染色體異常的遺傳疾病，主要成因為基因突變使正常蛋白質結構異常造成澱粉蛋白沉積，導致神經病變，然而過去台灣並沒有對該疾病的正確意識，只能從症狀治療入手，比較像是治標、而非治本，同時也伴隨著一些副作用的產生。但隨著醫療的發展日新月異，RNAi干擾技術則是往前躍進了一大步，進入到細胞內的層級，在致病蛋白的製造與生成直接達成抑制效果，減少對於正常生理功能的影響，也更具專一性。臺大醫院謝松蒼教授表示，遺傳性罕病不容易受到國際藥廠的重視，因為人數太少、治療困難，但研發成本極高，尤其台灣如果有獨特的罕病類型，更是難找到有效的治療藥物，常常必須特案處理或出國求醫，現在有國際先進技術願意重視台灣，雖然台灣罕病族群是小中之小、但卻是重中之重，盼望外界更多支持。
善用台灣健全醫療優勢 面對台灣特有罕病基因挑戰
「對抗罕見疾病並且還給患者正向的生活品質，一直是我們工作的核心。」Alnylam艾拉倫藥廠張東凱處長指出，為幫助更多患者過上健康生活，Alnylam加入全球各地醫療環境、積極與罕見疾病倡導組織或社團接洽，於日本成立亞太總部後，優先選擇台灣成為亞太區第一個投資設立分公司的國家，也是基於國內優異的醫療水準、以及對於罕病照護的重視與積極性，與公司「以人為本」的核心價值不謀而合，尤其台灣存在獨有基因型的hATTR澱粉樣變性病患者， Ala-97-Ser型患者是台灣最常見的基因突變，此類患者在世界其他地區的流行率要低得多，但具有發病進程快速的情況，值得國際重視。
張東凱處長進一步表示「ONPATTRO 在台灣以不到一年的時間便取得國內藥物許可證，而艾拉倫藥廠的第二個RNAi藥品Givosiran在國內也已經取得罕藥認定，就台灣分公司而言，我們希望能夠鼓勵創新藥品的本土政策，並支持台灣獨特且完善罕病照護的體制，持續縮短創新藥物在歐美上市到台灣上市的時間差，希望讓罹患罕病的病人能夠盡早獲得新藥的治療」。
Taiwan can help! Alnylam can help, too!
Alnylam艾拉倫藥廠正在引領罕病治療的全新領域，有別於其他國際藥廠逐漸緊縮在台投資，優先選擇台灣導入RNAi（RNA干擾）創新藥物治療，解決國內更多罹患罕病但治療選擇有限或不足的患者需求，未來也將繼續將創新藥物引入台灣，幫助台灣持續維持傲視全球各國享有頂尖醫療與防疫的傑出角色。
關於Alnylam
成立於2002年，為美國生物製藥公司，致力於發現、開發並推廣用於遺傳疾病的RNA干擾治劑（RNAi），目前將深化遺傳藥物、心血管疾病、病毒性感染疾病、中樞神經系統（CNS）和眼疾等領域之RNAi的創新藥物研究。為全球唯一認可的RNAi療法生技製藥公司，2016年被列入富比士「100家最具創新力的成長型公司」之一。
2018年－ONPATTRO®（patisiran）
2019年－GIVLAARI®（givosiran）
2020年－OXLUMO ™（lumasiran）
