血友病是一種體內缺乏凝血因子，造成血液不易凝固的疾病，病患的關節會因為長期反覆的出血，造成不可逆的病變。A型重度血友病患為了控制出血，需要定期接受凝血因子靜脈注射。但不少病患在治療照護的過程中，長期頻繁打針導致不易找到血管注射，以及靜脈萎縮都成為血友病患沉重的心理負擔，甚至有些病童因此害怕打針而中斷治療，抑或因上學、工作忙碌就會忘記施打，間接影響到他們治療順從性，更因為藥物半衰期短，凝血活性保護力不足，使他們的日常活動力受限，無法過著如常人般隨時想動就動的生活。
所幸，近日健保將於七月起擴大「非凝血因子藥物」給付非抗體A型重度血友病患者，不僅注射方式從靜脈轉換成皮下注射、頻率也從一週數次到每月一次，使血友病患更容易接受預防性治療，且藥物半衰期長，能穩定維持體內凝血因子濃度，無須擔心體內的凝血活性是否會下降而受限活動時間，徹底轉變病患及照護者的日常生活，更是讓「醫師用藥更有信心」、「病患治療更安心」，以及「家長照顧更放心」。
預防出血是全球護理標準 讓零出血成為可能
台灣血栓暨止血學會榮譽理事長暨台灣血友病之父沈銘鏡教授表示，血友病是一種先天出血性疾病，基因缺陷造成血液中缺乏某一種凝血因子，導致凝血功能異常，目前國內的血友病患者大約1000名，其中以缺乏第八因子的A型血友病患最多。其因子濃度缺乏的情形分為輕度（＞5％），中度（1～5％），重度（＜1％）。輕度A型血友病患者在有創傷或手術時會有出血的問題，但中、重度A型患者，除受傷之外，日常也可能會自發性出血，最常發生的部位為關節處，雖沒有立即危險，但長時間反覆可能會導致關節變形，許多人因此需要置換人工關節。
近年來，國際間血友病治療共識，透過採取規律的「預防性治療」，定期補充凝血因子以維持體內凝血因子濃度，有助於預防不可控的出血風險，便可有效降低出血風險、避免關節損傷。隨著醫藥科技發展及健保規範，台灣目前A型重度血友病治療，逐漸從需求性導向為預防性治療，以持續補充、維持與一般人相同的凝血因子濃度作為常規治療。沈教授表示，期盼台灣未來能達到與國際水準並駕齊驅的治療品質，以全面醫療為目標，使血友病患者能早日達到「零出血」、「零併發症」、「與常人零差異」，並學習自我照護，營造不設限的亮麗人生。
出血嚴重影響生活，「非凝血因子藥物」翻轉傳統治療模式！
然而，臺大醫院內科部血液科主治醫師周聖傑表示，目前A型重度血友病的治療要達到「零出血」仍有進步空間。首先，凝血因子的結構特性，讓它只能用靜脈注射的方式給予；再者，第八凝血因子藥物半衰期約只有8至12小時，要維持體內有保護力的凝血因子濃度，至少必須每週二至三次注射補充，如此頻繁的靜脈注射頻率，甚至有些患者是從兩歲甚至更小就開始接受預防性注射，對於病童、家屬以及醫護人員，都是非常沈重的壓力與負擔。
周聖傑醫師說明，現今血友病治療趨勢已和過去大相逕庭，血友病治療隨著科技的突飛猛進，產生了「非凝血因子藥物」療法，它注射方式從靜脈注射轉為皮下注射，減少了患者找血管打針的不便，治療方式也更加簡單；藥物半衰期可長達至27.8天，注射頻率降低為每週至每四週一次，與過去靜脈注射相比，一年挨針次數最多可減少約91次 (以一年52週，凝血因子靜脈注射每週2次與非凝血因子皮下注射每四週1次為計算基準)。周醫師補充說明，臨床試驗已證實即使是四週一次的注射頻率，於患者體內的藥物濃度都是維持穩定活性，只要透過合適的預防性給藥方式、做好適當關節保護，就能降低出血風險，活動過程中也不再因擔憂而設限活動力，家屬也能更加放心。原本台灣健保日前僅限於給付A型血友病抗體患者，現在健保即將擴大「非凝血因子藥物」給付範圍至非抗體A型血友病，不僅可讓患者獲得更良好的治療方式、減輕照護者的負擔，對醫師來說患者的治療順從性也提升，無疑對患者、照護者及醫護人員來說是三贏的局面。
周聖傑醫師另補充說道，這次七月起「非凝血因子藥物」健保給付條件放寬族群包含12歲以下兒童，以及12歲以上但規定須有接受第八凝血因子達建議劑量上限，且年自發性出血次數大於6次、曾發生腦出血、目標關節出血半年超過3次以上。
健保擴大給付 為病友及照護者創造全面且不設限的生活方式
中華民國血友病協會周瑞欽理事長表示，因靜脈注射不便操作且注射頻率高，使得多數血友病友順從度不佳，導致治療成效有限。周理事長分享，曾有一位個案的父母看著孩子痛苦掙扎下針的時刻，心裡總是萬分不捨又自責。幸好有了非凝血因子皮下藥物出現，血管找不到的問題漸漸迎刃而解，且注射頻率大幅減少，許多病友在旅行時需攜帶的藥物隨之減少，過去受限於疾病而無法長途旅行、出差外派的病友，如今終於獲得追逐夢想自我實現的機會，健保擴大給付消息，無疑是患者們的一線曙光。
台灣省關懷血友病協會林旭科理事長說道，過去血管較難找的血友病友，平時需透過拿重物、握緊拳頭來照護血管，幫助施打藥物時順利；但每當天氣變化時，血管因收縮較下沉，難以成功找到血管注射。靜脈注射從備藥、找血管到施打完成，往往每次至少需30分鐘以上，上學或工作前都須提早花時間完成。目前有了皮下注射的給藥方式，快速又簡單，且非凝血因子藥物半衰期長，保護性更提升，未來健保將給付非抗體A型血友患者使用，將可為這群病友及其照護者省下大量時間。
家屬心聲：「每天提心吊膽！」 非凝血因子藥物助血友與照護者回歸正常生活
父母最大的心願就是孩子可以健健康康的長大，但有時卻事與願違。陳媽媽分享，孩子出生兩個月後，身上開始出現莫名凸起瘀青，一歲時，有次大腿及膝蓋腫脹多日，接連出現臉部腫脹情形，緊急至醫院求診，才被診斷為重度血友病。回想過去，曾因咬到唇繫帶而血流不止一週，每天至醫院注射治療，最嚴重時一個月內需入院治療七到八次，且為了找血管輸注往往不順利，媽媽看了心裡很是不捨。為了照顧小朋友，陳媽媽與先生離開職場長達兩年時間。慶幸三年前，開始接觸到非凝血因子藥物，出血及腫脹情形獲得良好控制，不再需三天兩頭跑醫院，陳媽媽開心地說「現在終於回歸正常生活了！」
另一位非抗體血友病童溫爸爸分享，小朋友三歲以前是接受需求性治療，當時身上經常出現瘀青、手臂出血和膝關節常因腫脹而無法走路，且住家為公寓，因此需由爸爸抱著小朋友上下樓，病童與家長很是辛苦。所幸今年開始使用了非凝血因子藥物，兩週一次的預防性注射，讓小朋友不再因膝關節腫脹而受限行動，手臂出血腫脹的情況也獲得改善。溫爸爸表示，「很高興健保將擴大給付非凝血因子藥物至非抗體A型血友病患，期盼可以有更多血友病友因此受惠，擁有無異於他人的生活。」
沈銘鏡教授開心地表示，睽違多時，在符合國際治療趨勢及醫病需求下，「非凝血因子藥物」終於擴大健保給付，不僅提升整體治療品質、減少人力負擔、在備藥與治療上也更簡單方便，使患者更安心接受治療、及享受如常人般的正常生活。
【新聞附件】患者故事
不再被疾病受限！非凝血因子藥物助血友病患者勇敢逐夢
張先生為一名非抗體A型重度血友病患者，因疾病關係需要從小開始預防性靜脈注射凝血因子藥物。每當天氣溫度驟降時，經常面臨找不到血管，需拿吹風機將手吹熱才能完成注射的窘境，而繁瑣的施打過程帶給他的生活許多不方便；熱愛運動的他，因為藥物保護力不夠，往往運動後手臂都會出現大片瘀青，導致運動時間及強度因而受限。
後來在大學時期，在因緣際會下，透過主治醫師的建議，參與臨床試驗，因而接觸使用「非凝血因子藥物」。而這樣的轉變，徹底改變了他的治療品質，展開新的人生篇章。治療方式從原本的靜脈注射變成皮下注射，不再需經由血管，不僅減少挨針次數，也使治療更加方便、簡單，且藥物半衰期長，能穩定維持體內凝血因子濃度，進而減少了他標靶關節腫脹的風險。運動後也沒有再出現瘀青或出血的事件發生。
因為藥物施打頻率大幅降低，出國長途旅行需要攜帶的藥物隨之減少，因此在大學畢業後，便前往英國留學一年，實現自小從未想過可以完成的夢想，現在他已順利歸國，並成為一名外商公司的商業分析師。因為「非凝血因子藥物」，讓他可以如常人般的生活、可以出國留學、可以去探索更多新事物，最重要是父母再也不用擔憂他的疾病狀況。
(左起)中華民國血友病協會周瑞欽理事長、台灣血栓暨止血學會榮譽理事長沈銘鏡教授、臺大醫院內科部血液科周聖傑主治醫師、台灣省關懷血友病協會林旭科理事長
沈銘鏡教授表示，國際間血友病治療共識為透過採取規律的「預防性治療」，定期補充凝血因子以維持體內凝血因子濃度，有助於預防不可控的出血風險
林旭科理事長表示，目前有了皮下注射的給藥方式，快速又簡單，且非凝血因子藥物半衰期長，保護性更提升